来源：《医学研究与发表》作者：余坚1►基于mRNA治疗——过去信使核糖核酸(mRNA)是一种单链分子，负责从脱氧核糖核酸(DNA)转移遗传信息到核糖体。核糖体再将遗传信息解码并合成蛋白质。而这里将要讨论的mRNA疗法是指使用基于mRNA研发治疗或预防疾病的药物(mRNA-based therapy)。最近几年，体外转录(in vitro transcription，IVT) mRNA的技术手段逐渐引起了研究机构的科学家和生物医药公司研发部门的兴趣和关注。生物医药公司采用基于mRNA的技术平台，研发出具有针对性的药物传递方式，使药物更加精确和个性化。并且在基因工程的协同下

来源：医药观澜8月10日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，质肽生物1类新药ZT002注射液第三项适应症获得临床试验默示许可，拟开发用于治疗阿尔茨海默病。公开资料显示，ZT002是一款长效GLP-1受体激动剂，有希望实现每月仅需注射1次。此前，该产品用于成人肥胖或超重患者减重治疗，以及成人2型糖尿病患者的血糖控制的适应症均已在中国获批临床。截图来源：CDE官网公开资料显示，GLP-1类药物通过激活GLP-1受体实现对人体代谢的调控，是近年来受到普遍关注的一类代谢性疾病治疗药物，具有疗效好、不良反应发生率低、体重控制良好等

1.今日头条2023年5月19日，Krystal Biotech的Vyjuvek（beremagene geperpavec）获FDA上市批准，用于治疗6个月大及以上年龄的营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。Vyjuvek是一款现货型（off-the-shelf）外用基因疗法，通过基因工程改造的HSV-1载体来进行基因递送，旨在为患者的皮肤细胞提供两个COL7A1基因的正常拷贝，生成功能性VII型胶原蛋白（COL7）蛋白，针对导致DEB的根本机制进行治疗。该药物的获批斩获了多项“第一”，Krystal Biotech指出，Vyjuvek是FDA批准的首个外用基因疗法，首款可重复给药的基因疗法，也是首款获批治疗DEB的基

5月18日，博士伦（Bausch + Lomb）公司和Novaliq公司宣布，美国FDA已批准全氟己基辛烷滴眼液（此前称NOV03）上市，用于治疗干眼症的体征和症状，这是一种直接针对泪液蒸发的干眼症创新疗法。公开资料显示，恒瑞医药拥有该药在中国的独家权利，并已经在中国递交该药的上市申请。干眼症（DED）是常见的眼表疾病，通常与睑板腺功能障碍（MGD）相关。据估计，86%的干眼症患者泪液蒸发过度，其中MGD是主要原因。睑板腺是泪膜脂质层的唯一天然来源，其功能障碍可导致睑脂异常最终出现泪液过度蒸发。目前临床治疗方法如物理疗法和人工泪液等因存在

12:2，反对加速批准奥贝胆酸作为第一款NASH药物。15:1，同意推迟奥贝胆酸的审批，以等待有更多的关键数据。历时8小时的FDA胃肠道药物专家咨询委员会（GIDAC），Intercept的奥贝胆酸（Ocaliva，OCA）冲击FDA的首个NASH（非酒精性脂肪肝炎）药物，可以用完败来形容。NASH是非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的严重类型，被定义为5%以上的肝脏脂肪变性，合并炎症、肝细胞损伤，伴有或者不伴有纤维化。由于NASH阶段慢性炎症和肝纤维化将造成患者肝脏不可逆受损，被认为是进展肝硬化、肝衰竭或肝细胞癌等终末期肝病的关键阶段。一项2018年的流行病学

AbbVie公司于5月19日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Epkinly (epcoritamab-bysp)注射液上市，用于治疗复发或难治性(R/R)弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的成年患者，未另行指定(NOS)，包括由惰性淋巴瘤引起的DLBCL和经过2次或更多次全身治疗后的高级B细胞淋巴瘤。Epkinly是根据FDA的加速批准计划批准的，该计划基于响应率和响应的持久性。该适应症的继续批准可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证和描述。Epkinly是第一个也是唯一一个T细胞参与双特异性抗体，使用Genmab的专有双抗体技术制造。Genmab的双抗体-CD3技术旨在选择性地引