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每日易知道 | 斩获多项“第一”！FDA批准Krystal Biotech的基因疗法药物Vyjuvek上市1.今日头条 2023年5月19日，Krystal Biotech的Vyjuvek（beremagene geperpavec）获FDA上市批准，用于治疗6个月大及以上年龄的营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。Vyjuvek是一款现货型（off-the-shelf）外用基因疗法，通过基因工程改造的HSV-1载体来进行基因递送，旨在为患者的皮肤细胞提供两个COL7A1基因的正常拷贝，生成功能性VII型胶原蛋白（COL7）蛋白，针对导致DEB的根本机制进行治疗。该药物的获批斩获了多项“第一”，Krystal Biotech指出，Vyjuvek是FDA批准的首个外用基因疗法，首款可重复给药的基因疗法，也是首款获批治疗DEB的基因疗法。此前，该药获FDA授予孤儿药资格认定、再生医药先进疗法（RMAT）认定以及快速通道和优先审评资格。同时，Krystal Biotech公司获FDA给予罕见儿科疾病优先审查券（PRV)。 2.药讯汇总 以下数据汇总时间：2023.05.20-2023.05.22 18：00 1.临床试验申请受理品种信息
2.临床试验默示许可品种信息
来源：https://mp.weixin.qq.com/s/ryp7hKabkOMbAdyGp2u_Ww |
